昏睡病重大突破！赛诺菲/DNDi全球首个全口服药物fexinidazole获批，只需服药10天！

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法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）近日宣布，fexinidazole已获刚果民主共和国（DRC）批准，用于治疗布氏冈比亚锥虫（Trypanosoma brucei gambiense）人非洲锥虫病（human African trypanosomiasis，HAT），该病通常被称为“昏睡病”。

此次批准，使fexinidazole在流行国家的上市铺平了道路。赛诺菲已计划在乌干达提交该药的上市申请。

2018年11月16日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了了推荐批准fexinidazole的积极意见。在DNDi举行的临床研究中，fexinidazole在6岁及以上且体重≥20公斤的儿童患者和成人患者中，针对2种阶段的疾病据表现出高疗效和安全性。

因此，fexinidazole可消除一贯的住院需求，并且潜在地减少腰椎穿刺次数。

昏睡病是一种致命的被忽视的热带疾病，由采采蝇（tsetse flies）叮咬传播，如果不治疗通常是致命的。昏睡病会引起神经精神症状，包括：导致睡眠模式的致衰性破坏、无法控制的攻击性和精神病。据估计，在撒哈拉以南非洲，约有6500万人处于危险之中。

当前治疗昏睡病的方案虽然有效，但对于患者和医疗工作者——需要住院治疗的后勤挑战，尤其是对于居住在偏远地区的人们来说是一个挑战。

fexinidazole被批准作为一种为期10天、每天一次的药物，用于治疗布氏冈比亚锥虫昏睡病（该病最常见的类型，见于西非和中非）。

重要的是，fexinidazole是第一种全口服药物，既适用于疾病的早期阶段，也适用于寄生虫穿过血脑屏障导致患者出现神经精神症状的疾病第二阶段。

因此，fexinidazole可消除患者一贯的住院需求。

fexinidazole是一种5-硝基咪唑衍生物，最初由Hoechst（赛诺菲的前身）于20世纪80年代开发，后来由于战略原因而被废弃。在被忽略疾病药物研发组织（DNDi）寻找具有抗寄生虫活性的化合物期间，该药物于2005年与瑞士热带和公共卫生研究所合作确定。

2009年，DNDi与拥有fexinidazole专利的赛诺菲合作，重新启动对该药的研究以治疗昏睡病。其中，DNDi负责临床前、临床和制药开发，赛诺菲则负责药品的工业开发、注册、生产和销售。

参考文献：

Sanofi: Fexinidazole, the first all-oral treatment for sleeping sickness, approved in Democratic Republic of Congo