SciRep:科学家有望开发出新型囊性纤维化疗法
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近日,一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自萨斯喀彻温大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型靶点或能帮助开发治疗囊性纤维化疾病的新药,囊性纤维化是一种遗传性疾病,其主要特点为患者的呼吸道被粘液所堵塞从而导致细菌积累,进而诱发损伤机体气管的频繁感染。
图片来源:Cystic Fibrosis Foundation
囊性纤维化是由机体细胞的离子通道缺陷所引发,而离子通道缺陷会抑制气管壁上的细胞分泌足够的液体来使粘液变薄,研究者Terry Machen说道,在20年的时间里,临床医生治疗囊性纤维化患者的方法是让患者吸入雾状的浓缩盐溶液来增加其气管表面的液体水平,这能够促进粘液和细菌有效被移除。
研究者认为,高渗盐溶液能通过被动地将液体从组织间隙引入肺部气管来发挥作用。
这项研究中,研究人员所开发的新型实验技术在患囊性纤维化的猪模型身上表现出了明显的效果,此外,盐溶液还能增加气管上皮细胞分泌液体的水平,这可能是通过缺陷离子通道以外的其它离子通道所介导的,研究者将其称之为囊性纤维化跨膜调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)。
研究者发现,仅有一半的气管表面液体使由渗透作用所产生的,而另外一半液体的分泌则是通过刺激气管神经元的雾化盐水所产生,研究者Machen说道,通过识别并控制非CFTR离子通道的特性,或能有效改善治疗性药物对囊性纤维化患者的治疗效果。
此外,控制这些离子通道的神经元似乎也能够介导肺部组织对高渗盐水的积极反应。
最后研究者表示,本文研究结果或与研究人员长期以来的观点一致,即囊性纤维化患者的病理学表现仅仅是由CFTR通道功能的丧失所引起,促进或恢复这一功能的治疗或许在临床上具有积极的有益效应。
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